基因編輯被普遍認為是當下和未來最關鍵和最具潛力的生物技術之一。基于非病毒載體的體內基因編輯技術突破了以往基因治療的一系列局限性。適應癥方面，它不僅可以用于罕見病也可以用于難治的常見病;生產工藝和成本方面，它無需病毒和細胞，所有組分均可大規模工業化合成，不存在由于價格昂貴導致患者無法負擔的情況;療效和醫療費用方面，它具備一次用藥即可徹底停止疾病進展甚至治愈疾病的潛力，大大便利患者的同時，可以在總醫療費用上為患者和醫保大幅節省開支。

這些巨大的優勢使得基于非病毒載體的體內基因編輯成為全球最具市場和技術潛力的創新制藥領域之一。在這個領域，目前全球尚未有產品上市。即使在素以創新療法開發領先聞名的美國，目前也只有三家公司獲得臨床試驗許可，這其中便包括銳正基因。

近日，銳正基因自主研發的針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的產品ART001近日美國IND申請通過，成為中國第一個獲美國FDA臨床試驗許可的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物。

非病毒載體的體內基因編輯領域具備巨大潛力的同時，也有非常高的技術和轉化門檻。銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："此次獲得FDA臨床試驗許可和前期已獲得的中國臨床試驗許可，均是對銳正基因的創新能力、技術實力和全球競爭力的一種肯定。多年來，在化藥、抗體、ADC、細胞醫療等領域，往往是在歐美發達國家已經形成成熟產業后，中國制藥業才開始快速跟進。隨著中國創新生物技術的快速發展，中國已經開始在一些潛力巨大的領域發展的早期階段，就可以參與國際競爭了。基于非病毒載體的體內基因編輯就是這樣的領域之一，銳正基因如今也成為在早期發展階段就參與全球競爭的公司之一。"

ART001是中國首個進入人體臨床試驗(IIT)的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物，目前正在中國開展臨床1期試驗。此次美國FDA IND獲批，ART001成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品。

2024年6月，銳正基因在美國圣地亞哥舉行的2024年國際生物大會(BIO 2024)上發布了ART001的24周臨床研究數據，受試者在用藥4周后直至24周，高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線平均下降超過90%。截至目前，所有受試者均已跟進36周或以上，藥效依然保持穩定。根據已經公開的信息，ART001目前是中國唯一達到90%TTR敲降的體內基因編輯產品。

相比國內外其他同類產品高頻率出現發燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關反應。同時，在基因編輯產品最受關注的脫靶編輯安全性方面，ART001在幾十倍的飽和劑量下，未檢測到脫靶編輯。綜合安全性和藥效，ART001具備Best-in-class的潛力。

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