全國政協(xié)委員、貝達(dá)藥業(yè)（300558）董事長(zhǎng)丁列明日前在接受記者采訪時(shí)建議，提升核心競(jìng)爭(zhēng)力，促進(jìn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展；加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)。

加強(qiáng)創(chuàng)新藥自主研發(fā)

“我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展與全球第一梯隊(duì)相比還存在較大差距，而且這一產(chǎn)業(yè)由于事關(guān)醫(yī)療衛(wèi)生安全，成為國際戰(zhàn)略博弈的制高點(diǎn)，必須不斷提升核心競(jìng)爭(zhēng)力，促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展，加快實(shí)現(xiàn)生物醫(yī)藥高水平科技自立自強(qiáng)。”丁列明表示。

(資料圖片)

丁列明稱，實(shí)踐證明，只有加強(qiáng)創(chuàng)新藥自主研發(fā)，擁有自己的核心產(chǎn)品，才能讓國家在醫(yī)保談判中占據(jù)主動(dòng)，把定價(jià)權(quán)和醫(yī)療衛(wèi)生戰(zhàn)略安全掌握在自己手里。他建議，持續(xù)鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研究開發(fā)。在創(chuàng)新藥定價(jià)上，允許企業(yè)在一定時(shí)間內(nèi)比如5年內(nèi)自主定價(jià)，并在醫(yī)保談判與支付上，突出臨床價(jià)值導(dǎo)向，制定合理報(bào)銷價(jià)格，提高報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)；對(duì)已納入國家醫(yī)保的創(chuàng)新藥，適當(dāng)延長(zhǎng)談判周期，把新增適應(yīng)癥自動(dòng)納入報(bào)銷范圍，穩(wěn)定市場(chǎng)預(yù)期，推動(dòng)患者受益。在使用上，對(duì)獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判創(chuàng)新藥，優(yōu)先采購應(yīng)用，暢通進(jìn)院通道，不列入“藥占比”考核，促進(jìn)創(chuàng)新價(jià)值實(shí)現(xiàn)。

此外，丁列明建議加強(qiáng)金融支持。在股票發(fā)行實(shí)行全面注冊(cè)制的大背景下，對(duì)優(yōu)質(zhì)生物醫(yī)藥企業(yè)實(shí)行IPO、再融資“即報(bào)即審，審過即發(fā)”等措施，使生物醫(yī)藥企業(yè)可利用二級(jí)市場(chǎng)真正解決企業(yè)發(fā)展所需資金。

“高端人才是生物醫(yī)藥創(chuàng)新的主力軍。”丁列明建議，打造更好的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才環(huán)境。科學(xué)研判未來國際人才競(jìng)爭(zhēng)局勢(shì)，有針對(duì)性地制定基本策略提供指導(dǎo)，并為海內(nèi)外高端人才創(chuàng)造具有國際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)環(huán)境。

精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是未來方向

“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是未來方向。邁入精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代，個(gè)體化定制藥物作為新生事物、前沿科技，代表著發(fā)展趨勢(shì)，其研發(fā)和技術(shù)審評(píng)迫切需要引起重視。”丁列明認(rèn)為。

在丁列明看來，許多難治性常見病如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被發(fā)現(xiàn)存在發(fā)病機(jī)理和治療上的個(gè)體化特征。這類個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療要求對(duì)患病人群按照對(duì)應(yīng)的篩選標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行細(xì)分，治療藥物或方法會(huì)因人而異，而使用同一個(gè)藥物的個(gè)體數(shù)量自然變少，甚至變成一人一藥，即“定制藥”。

“以個(gè)體化腫瘤疫苗為例，由于腫瘤基因突變是隨機(jī)發(fā)生的，不同患者的突變都各不相同，由其產(chǎn)生的腫瘤新生抗原也各不相同，因此，針對(duì)腫瘤新生抗原設(shè)計(jì)的疫苗必須要個(gè)體化定制。”丁列明舉例稱。

丁列明建議，國家審評(píng)部門隨時(shí)跟進(jìn)這類新技術(shù)發(fā)展，及時(shí)研討、制定技術(shù)指導(dǎo)原則和對(duì)應(yīng)的審評(píng)要求，推動(dòng)這一治療領(lǐng)域有序發(fā)展。

他認(rèn)為，現(xiàn)行的工業(yè)化批量生產(chǎn)藥物的技術(shù)審評(píng)體系并不適用于個(gè)體化定制藥物。建議國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心對(duì)新出現(xiàn)的技術(shù)及時(shí)進(jìn)行研討，加強(qiáng)與學(xué)術(shù)界及藥企的溝通交流，對(duì)個(gè)體化定制藥物所使用的固定工藝流程以及相應(yīng)的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行科學(xué)性和嚴(yán)謹(jǐn)性評(píng)估。在技術(shù)指導(dǎo)原則正式出臺(tái)前，可請(qǐng)這一領(lǐng)域的專家一起研討和把關(guān)，在保證受試病人安全的前提下，批準(zhǔn)開展小規(guī)模臨床試驗(yàn)，使中國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展緊跟國際前沿。

丁列明還建議，國家藥監(jiān)局藥審中心可成立專門機(jī)構(gòu)，如先進(jìn)治療技術(shù)部來專門負(fù)責(zé)新技術(shù)藥物的審評(píng)，并加強(qiáng)與藥企的技術(shù)溝通交流。“隨著精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代的到來，越來越多的新藥開發(fā)涉及學(xué)科交叉，如基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、免疫組學(xué)、合成生物學(xué)等新興學(xué)科，需要審評(píng)人員具備不同的專業(yè)背景，可設(shè)立特別審評(píng)部門來推進(jìn)各類前沿創(chuàng)新技術(shù)藥物的臨床研究。”

關(guān)鍵詞：