7月8日，科技部官網公布《人類基因組編輯研究倫理指引》（以下簡稱《指引》），意在規范人類基因組編輯研究行為，促進人類基因組編輯研究健康發展。《指引》明確了開展人類基因組編輯研究的目的、基本原則、一般要求和特殊要求。這份由國家科技倫理委員會醫學倫理分委員會研究制定的文件，旗幟鮮明地劃出紅線——目前進行任何生殖系基因組編輯的臨床研究都是不負責任和不被允許的。

當前，制定《指引》的意義何在，想要解決什么問題，又有哪些亮點？就此，科技日報記者專訪了世界衛生組織人類基因組編輯治理和監督全球標準專家咨詢委員會成員、國家科技倫理委員會委員翟曉梅教授。

“基因組編輯技術對人類遺傳物質改變的可能性，為預防治療諸多遺傳疾病帶來希望，同時也提出一系列倫理、法律及社會問題。”翟曉梅說，《指引》進一步厘清了基因編輯技術使用的“可為”與“不可為”，并將“增進人類福祉”作為人類基因組編輯的首要原則，從價值判斷維度引導和促進人類基因組編輯研究沿著向善的軌道發展。

應充分評估基因編輯技術潛在風險

2021年7月，世界衛生組織發布了關于人類基因組編輯促進公共衛生的新建議，目的是幫助全球在將人類基因組編輯作為公共衛生工具使用時，應考慮技術的安全性、有效性并符合倫理。正如世界衛生組織首席科學家蘇米婭·斯瓦米納坦博士所說：“隨著人類基因組研究在全球范圍內逐步深入，我們必須最大限度地降低風險，并利用科學來改善世界各地所有人的健康。”

“《指引》指出了基因組編輯在科學上的重大價值，也強調學術共同體應充分認識和考慮到該技術對個人、社會和人類的潛在風險。”翟曉梅說，為此，《指引》提出了人類基因組編輯研究應秉持的基本倫理原則和特殊倫理要求，并對基因組編輯可能產生的風險做了盡可能清楚的分析。

在翟曉梅看來，《指引》有三大亮點：明確了人類基因組編輯的一般要求和特殊要求；開展臨床研究時，審慎原則中特別提出在充分評估擬解決疾病的嚴重程度與臨床研究可能的潛在風險時，應在“行動優先”與“防范優先”兩類立場之間尋求恰當的平衡；在人類基因組編輯的基礎研究、臨床前研究、臨床試驗和臨床應用轉化中，涉及的倫理問題不盡相同，《指引》針對不同特點進行了相應的倫理要求分析，力求實踐中具有更強的可操作性。

對人類生殖系基因組編輯臨床應用說“不”

針對人類基因組編輯研究，《指引》提出了一般要求和特殊要求。特殊要求中，對人類基因組編輯的基礎研究和臨床前研究都有明確規定。

“基礎和臨床前研究對理解人類胚胎的發育，以及對人胚早期發育相關疾病的研究是必要的，應該繼續進行。”翟曉梅告訴記者，即使是基礎研究或臨床前研究，也需要關注倫理問題。比如，當研究使用具有發育成人類個體潛能的人體生物材料時，對其來源和研究之后的處置應遵守倫理規范。如果對人類早期胚胎或生殖細胞進行基因編輯，修飾后的細胞不能用來妊娠。

在臨床研究中，《指引》對體細胞和生殖系基因組編輯提出不同要求。“體細胞基因組編輯是在體外或體內對某一個體除生殖細胞或生殖祖細胞之外的特定組織細胞進行編輯，以實現對部分組織細胞遺傳性狀的改變。若編輯成功，生殖細胞并未受到改變，被改變基因的性狀也不會隨著個體生育傳給后代。當然，臨床研究時，也要特別注意是否有引起生殖細胞發生意外改變的證據。”翟曉梅解釋說，體細胞基因組編輯臨床研究和應用的目的主要是治療或預防患者的疾病，對受試患者和患者安全性的考慮是倫理學的重要考量。

需要注意的是，在生殖系基因組編輯時，遺傳性狀的改變將隨自然生育傳遞給未來世代，所選擇的改變并非限于修正疾病的遺傳決定因素以及促進健康等有益的改變，也可能被用于基于非健康目標的人類性狀或能力的增強，可能會有損人的尊嚴，加劇社會的不平等。專家提醒，改變的基因一旦被引入人類，將難以消除，并且不會僅僅保持在某一個社群或國家，因此需要更深入的倫理考慮。

“對生殖系基因組編輯可能帶來的有害影響和風險尚難以預測。”翟曉梅說，因此，目前進行任何生殖系基因組編輯的臨床研究是不負責任和不被允許的。

翟曉梅認為，未來，隨著技術的發展和進步，生殖系基因組編輯的臨床研究在經過嚴格審慎的評估后，若符合倫理和法律規范的管理框架，可在嚴格監管下開展。

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