基因編輯療法或使癌細胞永久失活 相關證明發表在《科學進展》雜志

據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。

研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使(信使RNA)，可對CRISPR酶Cas9進行編碼，Cas9作為剪切細胞DNA的分子剪刀會剪切癌細胞的DNA，從而使其失效并永久防止復制。

特拉維夫大學生物醫學與癌癥研究學院負責研發的副院長丹·皮爾教授稱，這是世界上首個證明CRISPR基因組編輯系統可用于有效治療活體動物癌癥的研究。該方法并非化學療法，無副作用，而且經此方法治療的癌細胞將永遠不會再具有活性。

為了驗證使用該技術治療癌癥的可行性，皮爾教授及其團隊選擇了兩種最致命的癌癥——膠質母細胞瘤和轉移性卵巢癌開展研究。

膠質母細胞瘤是最具侵入性的腦癌類型，診斷后的預期壽命為15個月，5年生存率僅為3%。研究證明，使用CRISPR—LNP進行的單次治療，可使患有膠質母細胞瘤的小鼠的平均預期壽命增加一倍，從而將其總生存率提高了約30%。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系統中最致命的癌癥。當轉移擴散到全身時，大多數患者被診斷為癌癥晚期。盡管近年來治療效果有所進展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在轉移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP進行治療，可將其總生存率提高80%。

皮爾教授表示，能夠識別和改變任何基因片段的CRISPR基因組編輯技術，徹底革新了以個性化方式破壞、修復甚至替換基因的能力。盡管該項技術用途廣泛，但其臨床實踐仍處于起步階段，亟待開發一種有效的遞送系統將CRISPR安全準確地遞送至靶細胞。新研究開發出的遞送系統則可靶向負責癌細胞生存的DNA，這是一種針對目前尚無有效療法的侵入性癌癥的創新方法。

研究人員指出，通過展示其在治療兩種侵入性癌癥中的潛力，該技術為治療其他類型的癌癥以及罕見的遺傳性疾病和慢性病毒性疾病(如艾滋病)開辟了許多新的可能性。

(記者馮衛東)